Choroba Huntingtona (znana też jako pląsawica Huntingtona) to dziedziczna choroba mózgu powodująca stopniowe obumieranie neuronów i utratę kontroli nad ruchami, emocjami oraz procesami poznawczymi. Objawia się zazwyczaj między 30. a 45. rokiem życia, prowadząc do postępującej niepełnosprawności i śmierci. Obecnie choroba jest nieuleczalna, choć dostępne leczenie i rehabilitacja mogą łagodzić objawy i poprawiać jakość życia chorych.
Pod koniec września w mediach społecznościowych i serwisach informacyjnych pojawiły się jednak nagłówki sugerujące rzekomy pierwszy przypadek wyleczenia tej choroby. Prawdopodobnym źródłem tych – jak się za chwilę okaże – błędnych informacji był artykuł opublikowany przez BBC, opatrzony dwuznacznym tytułem Huntington’s disease successfully treated for first time. Nagłówek ten, choć poprawny językowo, mógł zostać odczytany jako doniesienie o całkowitym wyleczeniu choroby, podczas gdy – co wynika już z treści samego artykułu – w rzeczywistości dotyczył jedynie pozytywnych wyników terapii genowej spowalniającej jej postęp.
Powyżej opisane nieporozumienie znalazło pewien oddźwięk w polskiej przestrzeni medialnej. Przykładowo, prof. Agnieszka Szuster-Ciesielska z Uniwersytetu Marii Curie-Skłodowskiej w Lublinie, komentując doniesienia BBC na platformie X, napisała: „A oto niebywały sukces terapii genowej – po raz pierwszy udało się skutecznie wyleczyć chorobę Huntingtona”. Podobny przekaz pojawił się także na portalu Hello Zdrowie w artykule zatytułowanym Historyczny moment dla pacjentów. Po raz pierwszy skutecznie wyleczono chorobę Huntingtona.
Powtórzmy jednak: w rzeczywistości nie odnotowano żadnego przypadku pełnego wyleczenia pląsawicy Huntingtona. Co więc takiego dokładnie się wydarzyło?
Wyniki terapii genowej AMT-130
24 września 2025 roku firma uniQure we współpracy z ośrodkami klinicznymi (między innymi University College London) ogłosiła wyniki badania klinicznego terapii genowej AMT-130, które rzucają nowe światło na możliwość modyfikacji przebiegu choroby. Rezultaty opublikowane przez uniQure wskazują, że pacjenci, którzy otrzymali wysoką dawkę AMT-130, doświadczyli spowolnienia postępu choroby o około 75% w okresie 36 miesięcy w porównaniu do grupy zewnętrznej, pochodzącej z obserwacji naturalnego przebiegu pląsawicy.
Niektórzy naukowcy apelują jednak o ostrożność w pochopnej interpretacji wyników. Jak się okazuje, badanie obejmowało jedynie 29 osób, z których tylko 12 otrzymało wysoką dawkę leku i było poddawanych obserwacji przez trzy lata. To zbyt mała próba, by uznać wyniki za rozstrzygające. Dodatkowo, dane o przebiegu i wynikach badania pochodzą z komunikatu prasowego firmy uniQure, a nie z publikacji naukowej po niezależnej recenzji (peer review). Oznacza to, że sposób analizy, dobór pacjentów i ewentualne błędy metodologiczne nie zostały jeszcze niezależnie ocenione przez środowisko naukowe.
Co więcej, większość wyników opiera się na porównaniu pacjentów leczonych z tzw. grupą zewnętrzną, a nie z klasyczną grupą placebo, obejmującą uczestników tego samego badania. To drugie rozwiązanie uznaje się w nauce za bardziej wiarygodne.
Mimo to zebrane dane sugerują, że AMT-130 może realnie spowolnić postęp choroby, co stanowi pierwszy krok ku leczeniu przyczynowemu pląsawicy Huntingtona. Jak ujęła to prof. Sarah Tabrizi z University College London: „dane te wskazują, że AMT-130 ma potencjał istotnie spowolnić postęp choroby – dając długo oczekiwaną nadzieję osobom dotkniętym tą wyniszczającą chorobą”.
Skąd wzięła się błędna interpretacja
Źródłem nieporozumienia było przetłumaczenie angielskiego zwrotu „successfully treated” z nagłówka artykułu BBC jako „wyleczona” zamiast np. „skutecznie leczona”. Mimo iż sformułowanie użyte w artykule na pierwszy rzut oka może sugerować pełne wyleczenie choroby, w rzeczywistości informuje tylko o zahamowaniu jej postępu. W języku polskim trafniejsze byłoby określenie „zaleczona” („zaleczyć” oznacza „lecząc, zatrzymać proces rozwoju choroby”). W tej różnicy znaczeniowej można upatrywać źródła błędnych informacji, które pojawiły się w polskiej infosferze.
Poniżej kilka przykładów, jak mogłyby brzmieć polskie nagłówki oddające rzeczywiste znaczenie angielskiego zwrotu:
- Chorobę Huntingtona po raz pierwszy skutecznie poddano leczeniu
- Pierwszy raz udało się skutecznie zahamować postęp choroby Huntingtona
- Po raz pierwszy terapia choroby Huntingtona przyniosła pozytywne rezultaty
- Pierwsza skuteczna metoda leczenia choroby Huntingtona
Nie jest jednak prawdą, że „po raz pierwszy wyleczono chorobę Huntingtona.”
